HLA配型相合的造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的临床研究

目的评价HLA配型相合的异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效。方法 2000年1月至2008年11月采用allo-HSCT治疗SAA患者20例,其中同胞相合移植17例,非血缘关系移植3例。预处理采用环磷酰胺（Cy）50 mg·kg-1·d-14 d加抗淋巴细胞免疫球蛋白（ATG）2.5 mg·kg-1·d-1或20 mg·kg-1·d-14 d。移植物抗宿主病（GVHD）的预防方案为经典的环孢素A（CsA）联合短程甲氨蝶呤（MrX）及霉酚酸酯（MMF）。同胞供者采集经重组人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员的骨髓及外周血干细胞,非血缘供者单纯采集外周血干细胞。结果回输单个核细胞中位数为7.89（4.00～14.21）×10～8/kg,所有患者均获供者造血重建,粒细胞植活中位时间14（11～20）d;血小板植活中位时间12（8～108）d。但1例患者发生晚期排斥,行另一供者二次移植后植活。21例次移植后共发生6例次急性GVHD（Ⅰ度3例,Ⅱ度皮肤3例）,发生率16%。19例生存期>100 d的患者中有7例发生慢性GVHD,其中4例为局限型,3例为广泛型。截至2009年2月28日,经过中位18（2.0～106.8）个月的随访,共有17例患者无病生存,总生存率为82.5%。结论采用Cy+ATG的预处理方案对SAA患者进行HLA配型相合HSCT,植活率高,可以获得良好的疗效。